日本で実施が承認されている
遺伝子治療臨床研究一覧

国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子医薬部掲載内容

一覧表

実施施設 (病院・企業名)

参照
文献
実施
承認年
実施施設 (病院・企業名) 対象疾患 導入遺伝子 ベクターの種類等
/導入方法 
実施症例数もしくは状況
(予定症例数)
58 2015
(治験) 
鹿児島大学医学部・歯学部附属病院   悪性骨軟部腫瘍  −   サバイビンプロモーター依存的制限増殖型アデノウイルス5型(Surv.m-CRA-1)/
腫瘍内投与 
2015年度治験開始予定
57 2015
(治験) 
杏林製薬   悪性胸膜中皮腫  がん抑制因子REIC(Reduced Expression in Immortalized Cells)/Dickkopf-3(Dkk-3)   アデノウイルスベクター(Ad5-SGE-REIC/Dkk-3)/
in vivo  
実施中
Phase
I / II
56 2015
(治験) 
三重大学医学部附属病院
他4施設  
固形がん  NY-ESO-1抗原特異的TCR、siTCR   レトロウイルスベクター(MS3II-NYES01-siTCR)/
ex vivo (患者末梢血Tリンパ球) 
実施中
(12)
55 2015  新潟大学医歯学総合病院
徳島大学病院
愛媛大学医学部附属病院
(47,54,55の多施設共同研究 計6機関)  
慢性動脈閉塞症(閉塞性動脈硬化症;バージャー病)  肝細胞増殖因子(HGF)   プラスミドベクター(ベペルミノゲンペルプラスミド:AMG0001)/
in vivo (大腿部筋肉内投与) 
実施中
(6*)
*全施設合計
54 2015  神戸大学付属病院
佐賀大学付属病院
(47,54,55の多施設共同研究 計6機関)   
慢性動脈閉塞症(閉塞性動脈硬化症;バージャー病)  肝細胞増殖因子(HGF)   プラスミドベクター(ベペルミノゲンペルプラスミド:AMG0001)/
in vivo (大腿部筋肉内投与) 
実施中
(6*)
*全施設合計
53 2015  自治医科大学   パーキンソン病  ヒト芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(aromatic L-amino acid Decarboxylase : AADC)   アデノ随伴ウイルスベクター(AAV-hAADC-2)/
in vivo (披殻内投与) 
実施中
(6)
52 2015 自治医科大学   AADC欠損症  ヒト芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(aromatic L-amino acid Decarboxylase : AADC)  アデノ随伴ウイルス2型ベクター(AAV-hAADC-2)/
in vivo (線条体投与) 
実施中
(4)
51 2014
(治験) 
三重大学医学部附属病院他4施設  固形がん  MAGE-A4抗原特異的TCR、siTCR  レトロウイルスベクター(MS-MA24-siTCR)/ ex vivo(患者末梢血Tリンパ球) 実施中
(12) 
50 2014
(治験) 
大阪大学医学部附属病院  慢性心不全  肝細胞増殖因子(HGF)  プラスミドベクター(pVAX1HGF/MGBI)/ in vivo 実施中 
49 2014
(治験)
九州大学病院  間歇性跛行 線維芽細胞増殖因子-2(FGF-2) センダイウイルスベクター(rSeV/dF-hFGF2)/in vivo 実施中
48 2014
(治験)
東京大学医科学研究所附属病院 進行性膠芽腫   β-ガラクトシダーゼ(LacZ)
(マーカーとして) 
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルス(G47Δ)/in vivo (腫瘍内直接投与) 実施中 
47 2014  大阪大学医学部附属病院(47,54,55の多施設共同研究 計6機関) 慢性動脈閉塞症(閉塞性動脈硬化症;バージャー病)  肝細胞増殖因子(HGF)  プラスミドベクター(ベペルミノゲンペルプラスミド:AMG0001)/
in vivo (虚血部筋肉内投与) 
実施中
(6*)
*全施設合計 
46 2014 岡山大学病院  悪性胸膜中皮腫  がん抑制因子REIC(Reduced Expression in Immortalized Cells)/Dickkopf-3(Dkk-3) アデノウイルス5型ベクター(Adv/hREIC)/
in vivo (胸腔中、病変内投与) 
実施中
(12) 
45 2014 自治医科大学  難治性B細胞性悪性リンパ腫 CD19特異的キメラ抗原受容体(CAR) レトロウイルスベクター(SFG-1928z)/
ex vivo (患者末梢血リンパ球 
実施中
(9)
44 2013 東京大学医科学研究所附属病院  進行性嗅神経芽細胞腫  β-ガラクトシダーゼ(LacZ)
(マーカーとして) 
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルス(G47Δ)/in vivo (腫瘍内直接投与) 実施中
(10) 
43 2013  東京大学医科学研究所附属病院  進行性膠芽腫  β-ガラクトシダーゼ(LacZ)
(マーカーとして) 
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルス(G47Δ)/in vivo (脳腫瘍内直接投与)  実施中
(標準21
最大30)
42 2013  三重大学医学部附属病院  食道がん   MAGE-A4抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖及びβ鎖  レトロウイルスベクター(MS-bPa) /
ex vivo (患者末梢血Tリンパ球) 
0
[中止]
41 2012
(治験)
アンジェスMG  原発性リンパ浮腫  肝細胞増殖因子(HGF) プラスミドベクター(ベペルミノゲンペルプラスミド)/
in vivo (大腿~下腿部筋肉内投与)
実施中   
40 2012
(治験) 
アステラス製薬  サイトメガロウィルス
(予防ワクチン) 
サイトメガロウィルス抗原2種類   プラスミドベクター(ASP0113)
in vivo (筋肉内投与)
実施中
(Phase III) 
39 2013 三重大学医学部付属病院
愛媛大学医学部付属病院
藤田保健衛生大学病院
名古屋大学医学部付属病院
(多施設共同研究(計4機関)) 
非寛解期急性骨髄性白血病
骨髄異形成症候群 
WT1抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖およびβ鎖
TCRに対するsiRNA発現配列 
レトロウィスルベクター(MS3-WT1-siTCR)/
ex vivo (患者末梢血リンパ球)
実施中
(9)
38 2012 岡山大学病院 頭頸部・胸部悪性腫瘍
(頭頸部癌、食道癌、肺癌)
- *テロメラーゼプロモーター依存的制限増殖型アデノウイルス5型 (Telomelysin)/
in vivo (腫瘍内直接投与)
実施中
(標準12
最大24)
37 2013 千葉大学医学部附属病院 悪性胸膜中皮腫 NK4 アデノウイルスベクター(Ad5CMV-NK4) /
in vivo (胸腔内投与)
実施中
(9)
36 2012 国立成育医療研究センター X鎖慢性肉芽腫症(X-CGD) ヒトチトクロ-ムb245ベータポリペプチド(CYBB) レトロウイルスベクター(MFGSgp91) /
ex vivo (患者造血幹細胞)
実施中
(5)
35 2012 東京大学医学部付属病院 前立腺がん β-ガラクトシダーゼ(LacZ)
(マーカーとして)
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルス(G47Δ)/in vivo (腫瘍内直接投与)
実施中
34 (財)田附興風会医学研究所・北野病院
大阪大学医学部附属病院
(28:三重大学との共同研究を申請)
食道がん MAGE-A4抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖及びβ鎖 レトロウイルスベクター(MS-bPa) /
ex vivo (患者末梢血Tリンパ球)
審議終了
(却下)
33
32 2012 九州大学病院 網膜色素変性 色素上皮由来因子(hPEDF) サルレンチウイルスベクター(SIV-hPEDF) /
in vivo (網膜下投与)
実施中
(20)
31 2013 千葉大学医学部付属病院 家族LCAT欠損症 レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ(LCAT) レトロウイルスベクター(CGT_hLCAT RV) /
ex vivo (患者前脂肪細胞)
実施中
(3)
30 2011 岡山大学病院 前立腺がん がん抑制因子REIC(Reduced Expression in Immortalized Cells)/Dickkopf-3(Dkk-3) アデノウイルスベクター(Adv/hREIC) /
in vivo (がん組織局所投与)
実施中
(標準24,
最大36)
29 2009 京都府立医科大学附属病院 腎細胞がん インターフェロン-β 正電荷リポソーム(IAB-1) /
in vivo (がん組織局所投与)
実施中
(5)
28 2009 三重大学医学部附属病院 食道がん MAGE-A4抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖及びβ鎖 レトロウイルスベクター(MS-bPa) /
ex vivo (患者末梢血Tリンパ球)
10
[終了]
27 2009 国立がんセンター中央病院 造血器悪性腫瘍 [移植片対
宿主病(GVHD)の重症化防止]
単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ(HSV-tk)/細胞内領域欠損ヒト低親和性神経成長因子受容体(deltaLNGFR) レトロウイルスベクター(SFCMM-3) /
ex vivo (ドナー末梢血単核球)
実施中
(標準10,
最少5)
26 2009 東京大学医学部附属病院 進行性膠芽腫 β-ガラクトシダーゼ(LacZ)
(マーカーとして)
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルス(G47Δ)/
in vivo (定位的腫瘍内直接投与)
実施中
(標準21,最大30)
25 2008 岡山大学病院 前立腺がん インターロイキン-12(IL-12) アデノウイルスベクター(Adv/IL-12) /
in vivo (がん組織局所投与)
実施中
(標準21,
最大36)
24 2007
(治験)
サノフィ・アベンティス 末梢動脈閉塞性疾患 繊維芽細胞増殖因子1(FGF-1) プラスミドベクター(NV1FGF) /
in vivo (下肢筋肉内投与)
[終了]
23 2007
(治験)
タカラバイオ 再発性白血病 [移植片対
宿主病(GVHD)の重症化防止]
単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ(HSV-tk)/細胞内領域欠損ヒト低親和性神経成長因子受容体(deltaLNGFR) レトロウイルスベクター(SFCMM-3:TBI-0301)/
ex vivo (ドナー末梢血単核球)
実施中
(9)
22 2007 北里大学病院 前立腺がん 単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ(HSV-tk) アデノウイルスベクター(Adv.RSV-TK)/
in vivo (がん組織局所投与)
5
[終了]
21 2006 自治医科大学附属病院 進行期パーキンソン病 ヒト芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素(hAADC) アデノ随伴ウイルスベクター(AAV-hAADC-2)/
in vivo(線条体内定位脳手術的注入)
6(6)
[終了]
20 2006 九州大学病院 閉塞性動脈硬化症/
バージャー病
線維芽細胞増殖因子-2(FGF-2) センダイウイルスベクター(SeV/dF-hFGF2)/
in vivo (大腿 ~下腿部筋肉内投与)
12
[終了]
19 2003
(治験)
アンジェスMG 閉塞性動脈硬化症/バージャー病 肝細胞増殖因子(HGF) プラスミドベクター/
in vivo (大腿部筋肉内投与)
[終了]
18 2003 信州大学医学部附属病院 悪性黒色腫 インターフェロン-β 正電荷リポソーム(IAB-1)/
in vivo (がん組織局所投与)
5(5)
[終了]
17 2003 神戸大学医学部附属病院 前立腺がん 単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ(HSV-tk) アデノウイルスベクター
(Ad-OC-TK)/
in vivo (がん組織局所投与)
6(6)
[終了]
16 2002 東北大学病院 X連鎖重症複合免疫不全症
(X-SCID)
サイトカイン共通受容体γc鎖 レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者造血幹細胞)
開始前に
中止
15 2002 北海道大学医学部附属病院 アデノシンデアミナーゼ(ADA)欠損症
[免疫不全症]
アデノシンデアミナーゼ(ADA) レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者造血幹細胞)
実施中
2(4)
14 2002 東京大学医科学研究所附属病院 神経芽腫 インターロイキン-2/リンフォタクチン アデノウイルスベクター/
ex vivo (患者神経芽腫細胞)
開始前に
中止
13 2002 筑波大学附属病院 再発性白血病 [移植片対
宿主病(GVHD)の重症化防止]
HSV-tk/低親和性神経成長因子受容体
膜貫通領域及び細胞外領域(deltaLNGFR)
レトロウイルスベクター(SFCMM-3)/
ex vivo (ドナー末梢血単核球)
5
[終了]
12 2001 大阪大学医学部附属病院 閉塞性動脈硬化症/
バージャー病
肝細胞増殖因子(HGF) プラスミドベクター/
in vivo (大腿部筋肉内投与)
22 (22)
[終了]
11 2000 岡山大学病院 前立腺がん ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ
(HSV-tk)
アデノウイルスベクター(Adv.RSV-TK)/
in vivo (がん組織局所投与)
9 (9)
[終了]
10 2000
(治験)
千葉大学医学部附属病院/
RPRジェンセル
進行食道がん 正常型p53 アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
10(10)
[終了]
9 2002 癌研究会附属病院/同 癌化学療法センター 乳がん [大量化学療法
施行時の骨髄抑制防止]
多剤耐性遺伝子MDR1 レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者造血幹細胞)
3(10)
8 2000 名古屋大学医学部附属病院 悪性グリオーマ インターフェロン-β 正電荷リポソーム(IAB-1)/
in vivo (がん組織局所投与)
5(25)
[終了]
7 2000 東京慈恵会医科大学付属病院 非小細胞肺がん 正常型p53 アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
1
[終了]
6 2000 東北大学医学部付属病院 非小細胞肺がん 正常型p53 アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
2
[終了]
5 2000 東京医科大学病院 非小細胞肺がん 正常型p53 アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
3
[終了]
4 1998 岡山大学病院/
RPRジェンセル
非小細胞肺がん 正常型p53 アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
9
[終了]
3 1998 東京大学医科学研究所附属病院 腎細胞がん 顆粒球マクロファージコロニー刺激因子(GM-CSF) レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者腎がん細胞)
4 (6)
[終了]
2 1997
(治験)
ミドリ十字 ヒト免疫不全ウイルス(HIV)感染症 HIV env/rev レトロウイルスベクター/
in vivo (筋注)
開始前に
中止
1 1995 北海道大学医学部附属病院 アデノシンデアミナーゼ(ADA)欠損症
[免疫不全症]
アデノシンデアミナーゼ(ADA) レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者T細胞)
1
[終了]

国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子医薬部 第1室 遺伝子治療より抜粋