日本で実施が承認されている
遺伝子治療臨床研究一覧
国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子医薬部掲載内容
一覧表
実施施設 (病院・企業名）
| 参照 文献 |
実施 承認年 |
実施施設 (病院・企業名） | 対象疾患 | 導入遺伝子 | ベクターの種類等 ／導入方法 |
実施症例数もしくは状況 (予定症例数) |
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| 58 | 2015 (治験) |
鹿児島大学医学部・歯学部附属病院 | 悪性骨軟部腫瘍 | ? | サバイビンプロモーター依存的制限増殖型アデノウイルス5型（Surv.m-CRA-1）／ 腫瘍内投与 |
2015年度治験開始予定 | |
| 57 | 2015 (治験) |
杏林製薬 | 悪性胸膜中皮腫 | がん抑制因子REIC（Reduced Expression in Immortalized Cells）/Dickkopf-3（Dkk-3） | アデノウイルスベクター（Ad5-SGE-REIC/Dkk-3）／ in vivo |
実施中 Phase I / II |
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| 56 | 2015 (治験) |
三重大学医学部附属病院 他4施設 |
固形がん | NY-ESO-1抗原特異的TCR、siTCR | レトロウイルスベクター(MS3II-NYES01-siTCR)／ ex vivo （患者末梢血Tリンパ球） |
実施中 (12) |
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| 55 | 2015 | 新潟大学医歯学総合病院 徳島大学病院 愛媛大学医学部附属病院 （47,54,55の多施設共同研究 計6機関） |
慢性動脈閉塞症（閉塞性動脈硬化症；バージャー病） | 肝細胞増殖因子（HGF） | プラスミドベクター(ベペルミノゲンペルプラスミド：AMG0001)／ in vivo （大腿部筋肉内投与） |
実施中 (6*) *全施設合計 |
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| 54 | 2015 | 神戸大学付属病院 佐賀大学付属病院 （47,54,55の多施設共同研究 計6機関） |
慢性動脈閉塞症（閉塞性動脈硬化症；バージャー病） | 肝細胞増殖因子（HGF） | プラスミドベクター(ベペルミノゲンペルプラスミド：AMG0001)／ in vivo （大腿部筋肉内投与） |
実施中 (6*) *全施設合計 |
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| 53 | 2015 | 自治医科大学 | パーキンソン病 | ヒト芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(aromatic L-amino acid Decarboxylase : AADC) | アデノ随伴ウイルスベクター（AAV-hAADC-2）／ in vivo (披殻内投与） |
実施中 (6) |
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| 52 | 2015 | 自治医科大学 | AADC欠損症 | ヒト芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(aromatic L-amino acid Decarboxylase : AADC) | アデノ随伴ウイルス2型ベクター（AAV-hAADC-2）／ in vivo (線条体投与） |
実施中 (4) |
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| 51 | 2014 (治験) |
三重大学医学部附属病院他4施設 | 固形がん | MAGE-A4抗原特異的TCR、siTCR | レトロウイルスベクター（MS-MA24-siTCR）／ ex vivo（患者末梢血Tリンパ球） | 実施中 (12) |
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| 50 | 2014 (治験) |
大阪大学医学部附属病院 | 慢性心不全 | 肝細胞増殖因子（HGF) | プラスミドベクター（pVAX1HGF/MGBI）／ in vivo | 実施中 | |
| 49 | 2014 (治験) |
九州大学病院 | 間歇性跛行 | 線維芽細胞増殖因子-2（FGF-2） | センダイウイルスベクター（ｒSeV/dF-hFGF2）／in vivo | 実施中 |
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| 48 | 2014 (治験) |
東京大学医科学研究所附属病院 | 進行性膠芽腫 | β-ガラクトシダーゼ(LacZ) （マーカーとして) |
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルス（G47Δ）/in vivo (腫瘍内直接投与） | 実施中 | |
| 47 | 2014 | 大阪大学医学部附属病院（47,54,55の多施設共同研究 計６機関） | 慢性動脈閉塞症(閉塞性動脈硬化症；バージャー病） | 肝細胞増殖因子（HGF） | プラスミドベクター(ベペルミノゲンペルプラスミド：AMG0001)／ in vivo （虚血部筋肉内投与） |
実施中 (6*) *全施設合計 |
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| 46 | 2014 | 岡山大学病院 | 悪性胸膜中皮腫 | がん抑制因子REIC（Reduced Expression in Immortalized Cells）/Dickkopf-3（Dkk-3） | アデノウイルス5型ベクター（Adv/hREIC）／ in vivo (胸腔中、病変内投与） |
実施中 (12) |
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| 45 | 2014 | 自治医科大学 | 難治性B細胞性悪性リンパ腫 | CD19特異的キメラ抗原受容体(CAR) | レトロウイルスベクター（SFG-1928z）/ ex vivo (患者末梢血リンパ球 |
実施中 (9) |
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| 44 | 2013 | 東京大学医科学研究所附属病院 | 進行性嗅神経芽細胞腫 | β-ガラクトシダーゼ(LacZ) （マーカーとして) |
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルス（G47Δ）/in vivo (腫瘍内直接投与） | 実施中 (10) |
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| 43 | 2013 | 東京大学医科学研究所附属病院 | 進行性膠芽腫 | β-ガラクトシダーゼ(LacZ) （マーカーとして) |
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルス（G47Δ）/in vivo (脳腫瘍内直接投与） | 実施中 (標準21 最大30) |
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| 42 | 2013 | 三重大学医学部附属病院 | 食道がん | MAGE-A4抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖及びβ鎖 | レトロウイルスベクター(MS-bPa) / ex vivo （患者末梢血Tリンパ球） |
0 [中止] |
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| 41 | 2012 (治験) |
アンジェスMG | 原発性リンパ浮腫 | 肝細胞増殖因子（HGF） | プラスミドベクター（ベペルミノゲンペルプラスミド）／ in vivo （大腿～下腿部筋肉内投与） |
実施中 | |
| 40 | 2012 (治験) |
アステラス製薬 | サイトメガロウィルス (予防ワクチン) |
サイトメガロウィルス抗原2種類 | プラスミドベクター（ASP0113） in vivo (筋肉内投与) |
実施中 （Phase III） |
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| 39 | 2013 | 三重大学医学部付属病院 愛媛大学医学部付属病院 藤田保健衛生大学病院 名古屋大学医学部付属病院 (多施設共同研究(計4機関)) |
非寛解期急性骨髄性白血病 骨髄異形成症候群 |
WT1抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖およびβ鎖 TCRに対するsiRNA発現配列 |
レトロウィスルベクター（MS3-WT1-siTCR）/ ex vivo (患者末梢血リンパ球) |
実施中 (9) |
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| 38 | 2012 | 岡山大学病院 | 頭頸部・胸部悪性腫瘍 (頭頸部癌、食道癌、肺癌) |
- | *テロメラーゼプロモーター依存的制限増殖型アデノウイルス5型 (Telomelysin)/ in vivo (腫瘍内直接投与） |
実施中 (標準12 最大24) |
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| 37 | 2013 | 千葉大学医学部附属病院 | 悪性胸膜中皮腫 | NK4 | アデノウイルスベクター(Ad5CMV-NK4) / in vivo (胸腔内投与） |
実施中 (9) |
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| 36 | 2012 | 国立成育医療研究センター | X鎖慢性肉芽腫症（X-CGD） | ヒトチトクロ－ムb245ベータポリペプチド（CYBB） | レトロウイルスベクター(MFGSgp91) / ex vivo （患者造血幹細胞） |
実施中 (5) |
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| 35 | 2012 | 東京大学医学部付属病院 | 前立腺がん | β-ガラクトシダーゼ(LacZ) （マーカーとして) |
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルス（G47Δ）/in vivo (腫瘍内直接投与） |
実施中 | |
| 34 | － | (財)田附興風会医学研究所・北野病院 大阪大学医学部附属病院 (28：三重大学との共同研究を申請) |
食道がん | MAGE-A4抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖及びβ鎖 | レトロウイルスベクター(MS-bPa) / ex vivo （患者末梢血Tリンパ球) |
審議終了 (却下) |
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| 33 | － | ||||||
| 32 | 2012 | 九州大学病院 | 網膜色素変性 | 色素上皮由来因子（hPEDF） | サルレンチウイルスベクター(SIV-hPEDF) ／ in vivo （網膜下投与） |
実施中 (20) |
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| 31 | 2013 | 千葉大学医学部付属病院 | 家族LCAT欠損症 | レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT） | レトロウイルスベクター(CGT_hLCAT RV) ／ ex vivo （患者前脂肪細胞） |
実施中 (3) |
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| 30 | 2011 | 岡山大学病院 | 前立腺がん | がん抑制因子REIC（Reduced Expression in Immortalized Cells）/Dickkopf-3（Dkk-3） | アデノウイルスベクター(Adv/hREIC) ／ in vivo （がん組織局所投与） |
実施中 (標準24, 最大36) |
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| 29 | 2009 | 京都府立医科大学附属病院 | 腎細胞がん | インターフェロン-β | 正電荷リポソーム(IAB-1) ／ in vivo （がん組織局所投与） |
実施中 (5) |
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| 28 | 2009 | 三重大学医学部附属病院 | 食道がん | MAGE-A4抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖及びβ鎖 | レトロウイルスベクター(MS-bPa) / ex vivo （患者末梢血Tリンパ球） |
10 [終了] |
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| 27 | 2009 | 国立がんセンター中央病院 | 造血器悪性腫瘍 ［移植片対 宿主病（GVHD）の重症化防止］ |
単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ（HSV-tk）/細胞内領域欠損ヒト低親和性神経成長因子受容体（deltaLNGFR） | レトロウイルスベクター(SFCMM-3) / ex vivo （ドナー末梢血単核球） |
実施中 (標準10, 最少5) |
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| 26 | 2009 | 東京大学医学部附属病院 | 進行性膠芽腫 | β-ガラクトシダーゼ(LacZ) （マーカーとして) |
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルス（G47Δ）/ in vivo (定位的腫瘍内直接投与） |
実施中 (標準21,最大30) |
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| 25 | 2008 | 岡山大学病院 | 前立腺がん | インターロイキン-12（IL-12） | アデノウイルスベクター(Adv/IL-12) / in vivo (がん組織局所投与） |
実施中 (標準21, 最大36) |
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| 24 | 2007 (治験) |
サノフィ・アベンティス | 末梢動脈閉塞性疾患 | 繊維芽細胞増殖因子1（FGF-1） | プラスミドベクター(NV1FGF) / in vivo (下肢筋肉内投与） |
[終了] | |
| 23 | 2007 (治験) |
タカラバイオ | 再発性白血病 ［移植片対 宿主病（GVHD）の重症化防止］ |
単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ（HSV-tk）/細胞内領域欠損ヒト低親和性神経成長因子受容体（deltaLNGFR） | レトロウイルスベクター(SFCMM-3:TBI-0301）/ ex vivo (ドナー末梢血単核球） |
実施中 (9) |
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| 22 | 2007 | 北里大学病院 | 前立腺がん | 単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ（HSV-tk） | アデノウイルスベクター(Adv.RSV-TK）/ in vivo (がん組織局所投与） |
5 [終了] |
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| 21 | 2006 | 自治医科大学附属病院 | 進行期パーキンソン病 | ヒト芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素(hAADC) | アデノ随伴ウイルスベクター（AAV-hAADC-2）/ in vivo（線条体内定位脳手術的注入) |
6(6) [終了] |
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| 20 | 2006 | 九州大学病院 | 閉塞性動脈硬化症／ バージャー病 |
線維芽細胞増殖因子-2（FGF-2） | センダイウイルスベクター（SeV/dF-hFGF2）／ in vivo （大腿 ～下腿部筋肉内投与） |
12 ［終了］ |
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| 19 | 2003 (治験) |
アンジェスMG | 閉塞性動脈硬化症／バージャー病 | 肝細胞増殖因子（HGF） | プラスミドベクター／ in vivo （大腿部筋肉内投与） |
[終了] |
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| 18 | 2003 | 信州大学医学部附属病院 | 悪性黒色腫 | インターフェロン-β | 正電荷リポソーム（IAB-1）／ in vivo （がん組織局所投与） |
5（5） ［終了］ |
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| 17 | 2003 | 神戸大学医学部附属病院 | 前立腺がん | 単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ（HSV-tk） | アデノウイルスベクター （Ad-OC-TK）／ in vivo （がん組織局所投与） |
6（6） ［終了］ |
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| 16 | 2002 | 東北大学病院 | X連鎖重症複合免疫不全症 （X-SCID） |
サイトカイン共通受容体γc鎖 | レトロウイルスベクター／ ex vivo （患者造血幹細胞） |
開始前に 中止 |
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| 15 | 2002 | 北海道大学医学部附属病院 | アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症 ［免疫不全症］ |
アデノシンデアミナーゼ（ADA） | レトロウイルスベクター／ ex vivo （患者造血幹細胞） |
実施中 2（4） |
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| 14 | 2002 | 東京大学医科学研究所附属病院 | 神経芽腫 | インターロイキン-2／リンフォタクチン | アデノウイルスベクター／ ex vivo （患者神経芽腫細胞） |
開始前に 中止 |
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| 13 | 2002 | 筑波大学附属病院 | 再発性白血病 ［移植片対 宿主病（GVHD）の重症化防止］ |
HSV-tk／低親和性神経成長因子受容体 膜貫通領域及び細胞外領域(deltaLNGFR) |
レトロウイルスベクター(SFCMM-3）／ ex vivo （ドナー末梢血単核球） |
5 ［終了］ |
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| 12 | 2001 | 大阪大学医学部附属病院 | 閉塞性動脈硬化症／ バージャー病 |
肝細胞増殖因子（HGF） | プラスミドベクター／ in vivo （大腿部筋肉内投与） |
22
（22） ［終了］ |
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| 11 | 2000 | 岡山大学病院 | 前立腺がん | ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ （HSV-tk） |
アデノウイルスベクター(Adv.RSV-TK）／ in vivo （がん組織局所投与） |
9 （9） ［終了］ |
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| 10 | 2000 (治験) |
千葉大学医学部附属病院／ RPRジェンセル |
進行食道がん | 正常型p53 | アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
10（10） ［終了］ |
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| 9 | 2002 | 癌研究会附属病院／同 癌化学療法センター | 乳がん ［大量化学療法 施行時の骨髄抑制防止］ |
多剤耐性遺伝子MDR1 | レトロウイルスベクター／ ex vivo （患者造血幹細胞） |
3（10） |
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| 8 | 2000 | 名古屋大学医学部附属病院 | 悪性グリオーマ | インターフェロン-β | 正電荷リポソーム（IAB-1）／ in vivo （がん組織局所投与） |
5(25) [終了] |
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| 7 | 2000 | 東京慈恵会医科大学付属病院 | 非小細胞肺がん | 正常型p53 | アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
1 [終了] |
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| 6 | 2000 | 東北大学医学部付属病院 | 非小細胞肺がん | 正常型p53 | アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
2 [終了] |
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| 5 | 2000 | 東京医科大学病院 | 非小細胞肺がん | 正常型p53 | アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
3 [終了] |
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| 4 | 1998 | 岡山大学病院／ RPRジェンセル |
非小細胞肺がん | 正常型p53 | アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
9 [終了] |
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| 3 | 1998 | 東京大学医科学研究所附属病院 | 腎細胞がん | 顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF） | レトロウイルスベクター／ ex vivo （患者腎がん細胞） |
4 (6) [終了] |
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| 2 | 1997 (治験) |
ミドリ十字 | ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症 | HIV env/rev | レトロウイルスベクター／ in vivo （筋注） |
開始前に 中止 |
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| 1 | 1995 | 北海道大学医学部附属病院 | アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症 ［免疫不全症］ |
アデノシンデアミナーゼ（ADA） | レトロウイルスベクター／ ex vivo （患者T細胞） |
1 [終了] |
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国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子医薬部 第１室 遺伝子治療より抜粋